علاج جيني صيني يعيد السمع لخمسة من بين 6 أطفال يعانون الصمم

قال باحثون، إن علاجاً جينياً تعمل شركة صينية على تطويره، أعاد السمع إلى أطفال يعانون من صمم خلقي، وهو ما يدعم أدلة متزايدة على فاعلية مثل هذه العلاجات.

ووفقاً لتقرير نشر في مجلة "ذا لانسيت" الطبية، فإن 5 من بين 6 أطفال صغار يعانون من الصمم الحاد، شهدوا تحسناً في حاسة السمع فضلاً عن تحسن في التعرف على الكلام بعد 6 أشهر من الخضوع للعلاج الذي تطوره شركة "ريفريشجين ثيرابيوتكس".

وكان جميع الأطفال يعانون من صمم حاد ناجم عن طفرات في جين أو. تي. أو.إف (أوتوفيرلين). ويعد بروتين الأوتوفيرلين أساسياً لنقل الإشارات الصوتية من الأذن إلى الدماغ.

وتشير أبحاث سابقة، إلى أن طفرات هذا الجين مسؤولة عن 2 إلى 3% من حالات الصمم الخلقي. ويعاني مولود من كل ألف في الولايات المتحدة من فقدان سمع بين متوسط إلى حاد. 

واستخدم الباحثون، في تدخلات جراحية أجريت في مستشفى العيون والأنف والأذن والحنجرة بجامعة فودان، فيروساً غير ضار لحمل نسخة من الجين البشري إلى الأذن الداخلية للمرضى.

نتائج مشجعة

وأضاف الباحثون، أن الأعراض الجانبية جاءت في معظمها طفيفة، ولم يكن لأي منها تأثير طويل المدى.

والباحثون غير متأكدين من سبب عدم استجابة الطفل السادس للعلاج. وأحد التفسيرات المحتملة هو أن بعض محلول العلاج الجيني تسرب من الأذن الداخلية أثناء الجراحة أو بعدها.

 

وقال تشانج يي تشين، العالم المشارك في مختبرات "ماس آي آند إير إيتون-بيبودي" والأستاذ في طب الأنف والأذن والحنجرة وجراحة الرأس والرقبة في كلية الطب بجامعة هارفارد في بوسطن: "نحن سعداء للغاية". 

وأضاف في مقابلة مع موقع إذاعة NPR الأميركية: "هذه هي المرة الأولى التي يتم فيها استعادة السمع لدى أي شخص بالغ أو طفل من خلال نهج العلاج الجيني الجديد".

بدوره، قال الدكتور لورانس لوستيج، الذي يرأس قسم طب الأنف والأذن والحنجرة وجراحة الرأس والرقبة بجامعة كولومبيا: "إن هذه دراسة سريرية مهمة للغاية"، مضيفاً "إنها المرة الأولى التي يتبين فيها أن الصمم الوراثي يمكن علاجه بالعلاج الجيني".

ويؤثر فقدان السمع على أكثر من 1.5 مليار شخص في جميع أنحاء العالم، بما في ذلك حوالي 26 مليوناً يولدون بصمم، وفقًا لـ Mass Eye and Ear. أما بالنسبة لفقدان السمع لدى الأطفال، فإن أكثر من 60% منه يرجع إلى أسباب وراثية.